Swissmedic accorde à Roche l’extension d’AMM pour le traitement prophylactique de l’hémophilie A modérée à légère

  • Hemlibra désormais autorisé également pour le traitement des patient·e·s atteint·e·s d’hémophilie A modérée à légère de tous âges.
  • Premier et unique traitement prophylactique sous-cutané de l’hémophilie pouvant être administré à différents intervalles (hebdomadaire, bimensuel ou mensuel).1

Bâle, le 5 septembre 2022 – Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) a annoncé aujourd’hui avoir obtenu l’extension d’autorisation de mise sur le marché (AMM) d’Hemlibra® (emicizumab) de la part de l’Institut suisse des produits thérapeutiques Swissmedic pour le traitement de l’hémophilie A modérée à légère sans inhibiteurs anti-facteur VIII.

Hemlibra est un traitement sous-cutané par un anticorps bispécifique, l’emicizumab, qui est déjà autorisé en Suisse depuis le 6 novembre 2018 chez les patients atteints d’hémophilie A sévère avec inhibiteurs anti-facteur VIII (anticorps dirigés contre le facteur de coagulation VIII), et depuis le mois d’août 2019 chez les patients atteints d’hémophilie A sévère sans inhibiteurs anti-facteur VIII. Il peut être utilisé dans toutes les tranches d’âge.1 L’extension d’AMM repose sur l’étude de phase III multicentrique, ouverte, à un seul bras HAVEN 6 (BO41423).2

L’hémophilie est un trouble sévère et héréditaire de la coagulation sanguine qui peut provoquer des saignements incontrôlés et souvent spontanés. Dans l’hémophilie A s’ajoutent au risque élevé lié aux blessures externes, des hémorragies internes survenant spontanément dans les muscles et les articulations, notamment au genou, au coude et à la cheville. Le traitement par Hemlibra peut prévenir ces hémorragies.2,3

Le Dr Jean-Marc Häusler, Country Medical Director, Roche Pharma Suisse s’est exprimé à ce sujet: « Nous sommes très heureux qu’Hemlibra ait également été autorisé pour les personnes souffrant d’hémophilie A modérée à légère, car la prévention des saignements peut se révéler compliquée, surtout pour les petits enfants et leurs proches. Le médicament pourrait éviter les hémorragies avec des injections moins fréquentes, avec à la clé une meilleure qualité de vie ».

L’hémophilie A est due à un déficit en facteur VIII (FVIII) empêchant une coagulation sanguine normale. Environ 600 personnes en Suisse sont concernées. Le traitement par Hemlibra se distingue fondamentalement du traitement de substitution par des préparations à base de facteur VIII utilisé jusqu’à présent, qui nécessite une injection intraveineuse. L’emicizumab est un anticorps monoclonal administré par voie sous-cutanée. Grâce à sa longue demi-vie dépassant 26 jours1, différents intervalles d’administration sont possibles: toutes les semaines, toutes les deux semaines ou toutes les quatre semaines1. L’emicizumab contenu dans Hemlibra se lie aussi bien au facteur IX activé (FIXa) qu’au facteur X (FX). Il imite ainsi la fonction coagulatrice du FVIII, restaurant dans une large mesure l’hémostase.4

Utilisation plus simple – Meilleure qualité de vie
Qu’elles présentent ou non des anticorps inhibiteurs, les personnes atteintes d’hémophilie A congénitale, quelle qu’en soit la sévérité, disposent avec Hemlibra d’une option thérapeutique alliant efficacité dans le contrôle des saignements et simplicité d’utilisation. Le médicament assure une réduction cliniquement significative des hémorragies.2,3,5-8 Il est en outre pratique puisque le principe actif, l’emicizumab, permet son injection dans le tissu graisseux sous-cutané, par exemple au niveau de la cuisse ou du ventre1. Ce mode d’administration est particulièrement avantageux chez les personnes atteintes d’hémophilie A congénitale dont l’accès veineux est difficile, comme parfois en pédiatrie et en gériatrie. Les patient·e·s peuvent choisir le schéma posologique (intervalle d’administration hebdomadaire, bimensuel ou mensuel) le mieux adapté à leur quotidien et à leur situation de vie courante. Dans le programme d’étude HAVEN, plus de 90% des participant·e·s ont préféré l’emicizumab à leur traitement antérieur contre l’hémophilie.2,7,8

Etudes cliniques
L’extension d’AMM repose sur l’étude de phase III multicentrique, ouverte, à un seul bras HAVEN 6 (BO41423).2 L’objectif de cette étude était de compléter les données d’innocuité et d’efficacité relatives à l’utilisation de l’emicizumab dans l’hémophilie A congénitale sévère, déjà recueillies dans le cadre du programme HAVEN (études randomisées BH29884 [HAVEN 1]4 et BH30071 [HAVEN 3]7), avec les résultats dans la population de patient·e·s présentant une hémophilie A légère à modérée, en vue de démontrer un rapport bénéfice-risque concordant. Pendant la période de traitement médiane (EI) de 55,6 (8,7-89,9) semaines, l’emicizumab (Hemlibra) a fait preuve d’une efficacité constante dans la population de l’étude atteinte d’hémophilie A légère à modérée, pour tous les critères d’évaluation hémorragiques analysés, et permis un contrôle cliniquement significatif des saignements, concordants avec les données des études HAVEN précédentes.2,3,5-8 Aucun nouvel élément relatif à l’innocuité n’a été observé avec l’emicizumab dans la population ayant une forme non sévère de la maladie. L’emicizumab (Hemlibra) constitue donc une option thérapeutique efficace, au profil d’innocuité favorable, pour les personnes atteintes d’hémophilie A congénitale légère ou modérée sans inhibiteurs anti-FVIII, qui requièrent un traitement prophylactique.

A propos d’Hemlibra® (emicizumab)
Le principe actif d’Hemlibra est un anticorps à structure bispécifique. Le médicament a été d éveloppé pour restaurer l’hémostase chez les personnes souffrant d’hémophilie A, en formant un pont entre les FIXa et FX, des protéines qui interviennent dans la cascade physiologique de coagulation. Hemlibra est une solution prête à l’emploi utilisée en traitement prophylactique (préventif), qui peut être administrée par voie sous-cutanée, c’est-à-dire sous la peau, toutes les semaines, toutes les deux semaines ou toutes les quatre semaines (posologie initiale: une injection hebdomadaire pendant le premier mois). Hemlibra a été conçu par Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. et est développé conjointement, à l’échelle internationale, par Chugai, Roche et Genentech.

A propos de l’hémophilie A
L’hémophilie A est une maladie héréditaire grave dans laquelle le sang ne coagule pas correctement, provoquant des saignements incontrôlés et souvent spontanés. Approximativement 815 000 personnes dans le monde en sont atteintes9, dont 35-39% d’une forme sévère. Chez ces patient·e·s, le facteur de coagulation VIII est soit insuffisant, soit absent. Lors d’un saignement, le FVIII crée normalement le lien entre les facteurs de coagulation IXa et X, une étape essentielle pour la formation d’un caillot de sang et l’arrêt de l’hémorragie. Selon sa sévérité, l’hémophilie A peut induire des saignements fréquents, notamment dans les articulations ou les muscles. Ces saignements peuvent être très invalidants, avec des douleurs fréquentes et un risque de gonflements chroniques, de déformations, d’une limitation de la mobilité et, à terme, de lésions articulaires. L’apparition d’inhibiteurs dirigés contre le FVIII injecté est une complication grave du traitement substitutif. Les inhibiteurs sont des anticorps produits par le système immunitaire qui se fixent au facteur VIII de substitution et le neutralisent, avec pour conséquence une perturbation de l’hémostase. En fonction du nombre d'inhibiteurs, la coagulation sanguine peut être supprimée, à tel point que même avec un traitement de substitution du FVIII, une coagulation n'est plus possible pour stopper l'hémorragie.

A propos de Roche en hématologie
Roche développe depuis plus de 20 ans des médicaments pour soigner des hémopathies malignes et bénignes, et jouit d’une large expérience et de vastes connaissances dans ce domaine thérapeutique. Elle investit aujourd’hui plus que jamais pour offrir aux patient·e·s des traitements innovants contre de nombreuses maladies du sang.

A propos de Roche
Fondée en 1896 à Bâle (Suisse), Roche compte parmi les tout premiers fabricants industriels de médicaments de marque. Elle s’est hissée au rang de plus grande entreprise de biotechnologie au monde et est par ailleurs le numéro un mondial du diagnostic in vitro. Visant l’excellence scientifique, Roche a pour ambition de découvrir et de développer des médicaments et des diagnostics permettant d’améliorer la qualité de vie des patients et de sauver des vies dans le monde entier. Elle est à l’avant-garde de la médecine personnalisée et entend renforcer sa contribution en continuant à faire évoluer la prise en charge des patients. Afin d’apporter à chacun les meilleurs soins, Roche coopère avec de nombreux partenaires et conjugue ses compétences au sein des divisions Diagnostics et Pharma avec des données issues de la pratique clinique.

Reconnue pour sa volonté d’adopter une vision à long terme dans tout ce qu’elle entreprend, Roche a été désignée pour la treizième année consécutive comme l’une des entreprises les plus durables de l’industrie pharmaceutique dans le cadre des Dow Jones Sustainability Indices. Cette distinction souligne aussi ses efforts pour améliorer l’accès aux soins de santé, en collaboration avec des partenaires locaux dans tous les pays où elle est implantée.

Genentech, aux Etats-Unis, appartient entièrement au groupe Roche, qui est par ailleurs l’actionnaire majoritaire de Chugai Pharmaceutical, Japon.

Pour de plus amples informations, veuillez consulter www.roche.com

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Annotations
[1] Hemlibra® (Emicizumab) Fachinformation, Stand der Information Juli 2022, www.swissmedicinfo.ch
[2] Hermans C, et al. Emicizumab Prophylaxis for the Treatment of People with Moderate or Mild Hemophilia A without Factor VIII Inhibitors: Results from the Primary Analysis of the HAVEN 6 Study. Presented at: International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) Congress; 2022 July 11. Abstract OC 30.5
[3] Callaghan M, et al. Long term outcomes with emicizumab prophylaxis for hemophilia A with or without FVIII inhibitors from the HAVEN 1-4 studies. Blood 2021; 137(16):2231-2242
[4] Sampei, Zenjiro et al. “Identification and multidimensional optimization of an asymmetric bispecific IgG antibody mimicking the function of factor VIII cofactor activity.” PloS one vol. 8,2 (2013): e57479. doi:10.1371/journal.pone.0057479
[5] Oldenburg, Johannes et al. “Emicizumab Prophylaxis in Hemophilia A with Inhibitors.” The New England journal of medicine vol. 377,9 (2017): 809-818. doi:10.1056/NEJMoa1703068
[6] Young, Guy et al. “A multicenter, open-label phase 3 study of emicizumab prophylaxis in children with hemophilia A with inhibitors.” Blood vol. 134,24 (2019): 2127-2138. doi:10.1182/blood.2019001869
[7] Mahlangu, Johnny et al. “Emicizumab Prophylaxis in Patients Who Have Hemophilia A without Inhibitors.” The New England journal of medicine vol. 379,9 (2018): 811-822. doi:10.1056/NEJMoa1803550
[8] Pipe, Steven W et al. “Efficacy, safety, and pharmacokinetics of emicizumab prophylaxis given every 4 weeks in people with haemophilia A (HAVEN 4): a multicentre, open-label, non-randomised phase 3 study.” The Lancet. Haematology vol. 6,6 (2019): e295-e305. doi:10.1016/S2352-3026(19)30054-7
[9] World Federation of Hemophilia. World Federation of Hemophilia report on the annual global survey 2019
 

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